罕见病一直是医学领域的重大难题，种类繁多，患者数量虽单个疾病少，但整体负担沉重。国际罕见病日提醒公众关注这一群体，而寡核苷酸疗法正成为改变格局的重要力量。这种基于核酸序列的治疗方式，能精准干预基因表达...